Skip to content

Faza 3 Badanie rekombinowanego białka fuzyjnego Fc IX Fc w hemofilii B AD 4

2 miesiące ago

397 words

Ocena farmakokinetyczna w tej podgrupie została powtórzona w 26 tygodniu, a wyniki były zgodne z ustaleniami wyjściowymi. Mierniki rezultatu
Pierwszorzędowym punktem końcowym oceny skuteczności był roczny wskaźnik krwawienia dla pacjenta (liczba epizodów krwawienia na uczestnika podzielona przez liczbę dni w okresie skuteczności pomnożoną przez 365,25). Pierwszorzędowymi punktami końcowymi bezpieczeństwa były rozwój inhibitorów (wykryty za pomocą zmodyfikowanego w Nijmegen testu Bethesda i potwierdzony w powtarzanych testach w ciągu 2 do 4 tygodni, jeśli miano osiągnęło 0,6 jednostek Bethesda lub więcej na mililitr) i zdarzeń niepożądanych. Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały parametry farmakokinetyczne, cotygodniową dawkę rFIXFc (w grupie 1), odstępy między dawkami (w grupie 2) oraz liczbę wstrzyknięć i dawkę na wstrzyknięcie potrzebne do rozwiązania epizodu krwawienia. Dodatkowe oceny bezpieczeństwa obejmowały ocenę nieneutralizujących przeciwciał za pomocą testu elektrochemiluminescencyjnego dla przeciwciał wiążących rFIXFc, 22, 23 i pomiarów laboratoryjnych markerów (patrz Dodatek dodatkowy). Oceniano również ocenę hemostazy zapewnionej przez badacza terenu lub chirurga w okresie okołooperacyjnym.
Analiza statystyczna
Analizy skuteczności przeprowadzono z wykorzystaniem danych od uczestników, którzy otrzymali jedną lub więcej dawek rFIXFc w okresie skuteczności, nie uwzględniając okresu rehabilitacji okołooperacyjnej lub chirurgicznej (tj. Czasu od wypisu ze szpitala do minuty przed pierwszą dawką profilaktyczną dla grup i 2 lub, dla grupy 3, daty zakończenia okresu rehabilitacji). Analizy bezpieczeństwa obejmowały dane od uczestników, którzy otrzymali jedną lub więcej dawek rFIXFc lub rekombinowanego czynnika IX. Porównania profilaktyki z leczeniem epizodycznym (grupy i 2 w porównaniu do grupy 3) oparto na annualizowanych szacunkach częstości krwawień wyliczonych za pomocą ujemnego modelu regresji dwumianowej. Statystyki opisowe obejmowały mediany i zakresy międzykwartylowe dla grup 1, 2 i 3. Miano farmakokinetyczne rFIXFc i rekombinowanego czynnika IX porównywano z zastosowaniem modelu analizy wariancji o powtarzanych pomiarach ze zmiennymi dla leczenia i uczestnika badania; 95% przedziały ufności obliczono dla średnich geometrycznych i dla pośredniego stosunku rFIXFc do rekombinowanego czynnika IX dla każdej miary farmakokinetycznej. W przypadku wszystkich testów uznano, że poziom istotności statystycznej dla dwustronnego poziomu alfa wynoszący 5%. Częstość powstawania inhibitorów oceniano za pomocą sekwencyjnego projektu grupowego, z pośrednimi analizami przeprowadzonymi po co najmniej 53 uczestnikach z 50 lub większą liczbą dni ekspozycji na rFIXFc poddano testom wykrywającym inhibitory (patrz Dodatek dodatkowy)
[więcej w: choroby krwi objawy, meniscektomia, korona cyrkonowa cena ]

Powiązane tematy z artykułem: choroby krwi objawy korona cyrkonowa cena meniscektomia