Skip to content

Faza 3 Badanie rekombinowanego białka fuzyjnego Fc IX Fc w hemofilii B AD 5

2 miesiące ago

162 words

Badanie było wystarczająco silne, aby wykryć, z 95% pewnością, istotną klinicznie różnicę 50% lub więcej redukcji rocznego wskaźnika krwawienia (grupa w porównaniu do grupy 3) i wykluczyć szacunkową częstość rozwoju inhibitora o więcej niż 10,65 % .24 Wyniki
Badana populacja
Tabela 1. Tabela 1. Podstawowe cechy uczestników badania. W sumie 123 pacjentów płci męskiej zarejestrowało się w 50 ośrodkach badawczych w 17 krajach między 22 stycznia 2010 r. A 19 lipca 2012 r. W sumie 115 uczestników (93,5%) ukończyło badanie (ryc. 1). Wyjściowa charakterystyka (Tabela 1) wykazała zróżnicowaną demograficznie populację, w tym wielu pacjentów zakażonych HIV lub wirusem zapalenia wątroby typu C. Profil genotypu był zgodny z oczekiwaniami w tej populacji (z mutacją missense wykrytą u 55% uczestników). Zapisy w grupach profilaktycznych (grupy i 2) utrzymywały zrównoważony rozkład wcześniejszych reżimów i poprzednich epizodów krwawienia. Ponad 80% uczestników, którzy zgłosili wcześniejsze zastosowanie profilaktyki, otrzymywali iniekcje dwa lub więcej razy w tygodniu. W grupach 1, 2 i 3 mediana czasu trwania leczenia wyniosła 51,6 tygodnia (zakres, <1 do 97), 58,3 tygodnia (zakres, <1 do 126) i 40,9 tygodnia (zakres, od 28 do 54), odpowiednio, a mediana liczby dni ekspozycji wynosiła 55,0 (zakres od do 105), 38,0 (zakres od do 71) i 16,0 (zakres od 4 do 35). Łącznie 5243 wstrzyknięć rFIXFc podawano podczas badania, co odpowiada 5144 dniom ekspozycji (117,1 pacjento-lat ekspozycji). Ogółem, 96,6% uczestników w grupach profilaktycznych było adherentnych do swojego schematu leczenia (tj. Przyjmowało .80% dawek przy przepisanej dawce i . 80% dawek w zalecanym przedziale) (95,1% w grupie i 100% w grupa 2). Większość uczestników samodzielnie podawała rFIXFc w domu.
Środki farmakokinetyczne
Figura 2. Figura 2. Czas działania czynnika IX rekombinowanym czynnikiem IX i rFIXFc przy dawce 50 jm na kilogram masy ciała. Przedstawione dane przedstawiają aktywność czynnika IX (średnia . SD) dla każdej grupy leczenia. Linie przerywane wskazują najniższe poziomy czynnika IX jm na decylitr (1%) i 3 jm na decylitr (3%). Farmakokinetykę oceniono na 22 uczestników w punkcie wyjściowym. Końcowy okres półtrwania rFIXFc (średnia geometryczna, 82,1 godziny) był znacznie dłuższy niż rFIX (średnia geometryczna, 33,8 godziny, w oparciu o 96-godzinny schemat pobierania próbek) (P <0,001). Okres półtrwania rFIX, obliczony na podstawie tradycyjnego 48-godzinnego schematu próbkowania farmakokinetycznego, wynosił 17,04 godziny (przedział ufności 95% [CI], 15,89 do 18,26), co jest podobne do wcześniej podanych 48-godzinnych danych.25 Wyprzedzenie było znacznie niższe dla rFIXFc (3,2 ml na godzinę na kilogram masy ciała, 95% CI, 2,8 do 3,6) niż dla rFIX (6,3 ml na godzinę na kilogram, 95% CI, 5,6 do 7,1) [podobne: kardiolog dziecięcy radom, kardiolog dziecięcy radom Warszawa, nfz skierowania sanatorium kolejka ]

Powiązane tematy z artykułem: kardiolog dziecięcy radom nfz skierowania sanatorium kolejka osteopata poznań