Skip to content

Faza 3 Badanie rekombinowanego białka fuzyjnego Fc IX Fc w hemofilii B AD 6

1 miesiąc ago

72 words

Pole powierzchni znormalizowane pod krzywą wynosiło 31,3 IU × godz. Na decylitr na jednostkę międzynarodową na kilogram (95% CI, 27,9 do 35,2) i 15,8 IU × godz. Na decylitr na 1U na kilogram (95% CI, 14,0 do 17,7) dla rFIXFc i rFIX, odpowiednio. Razy do i 3 jm na decylitr powyżej poziomu wyjściowego wynosiły odpowiednio 11,2 dni (95% CI, 10,2 do 12,4) i 5,8 dni (95% CI, 5,1 do 6,6) dla rFIXFc wobec 5,1 dni (95% CI, 4,6 do 5,7 ) i 2,8 dnia (95% CI, od 2,6 do 3,1) odpowiednio dla rFIX (P <0,001). W podgrupie farmakokinetycznej 22 uczestników ukończyło wyjściową ocenę farmakokinetyczną zarówno rekombinowanego czynnika IX, jak i rFIXFc. Końcowy okres półtrwania rFIXFc był znacznie dłuższy niż zrekombinowanego czynnika IX (średnia geometryczna, 82,1 w porównaniu z 33,8 godzin, P <0,001) (Figura 2 i Tabele S1 i S2 w Dodatku uzupełniającym). Stopniowe poziomy odzysku dla rFIXFc i rekombinowanego czynnika IX były podobne (odpowiednio 0,92 i 0,95 IU na decylitr na jednostkę międzynarodową na kilogram). Czas do osiągnięcia poziomu IX czynnika IX na decylitr (1%) wynosił 11,2 dni dla rFIXFc i 5,1 dni dla rekombinowanego czynnika IX (rysunek 2 i tabela S1 w dodatkowym dodatku). Wyniki farmakokinetyczne w 26 tygodniu były zgodne z wartościami wyjściowymi (dane nie przedstawione).
Skuteczność
Tabela 2. Tabela 2. Skuteczność Punktów końcowych dla cotygodniowej profilaktyki, profilaktyki z przerwami i leczenia epizodycznego. Profilaktyczne leczenie znacząco zmniejszyło annualizowaną częstość krwawień w grupie (o 83%) i grupie 2 (o 87%) w porównaniu z częstością w grupie otrzymującej leczenie epizodyczne, zgodnie z szacunkami z ujemnego modelu regresji binominalnej (3.12, 2.40 i 18,67 dla grup odpowiednio 1, 2 i 3, P <0,001) (Tabela 2). Średnia tygodniowa dawka rFIXFc z cotygodniową profilaktyką (grupa 1) wynosiła 45 IU na kilogram (dawka początkowa, 50 IU na kilogram), a mediana odstępu między dawkami w przypadku profilaktyki dostosowanej względem przedziału (grupa 2) wynosiła 12,5 dnia (przerwa początkowa, 10 dni ) (Tabela 2 i Rys. S1 w Uzupełnieniu dodatkowym). Wśród uczestników grupy 2, którzy byli w badaniu przez 6 lub więcej miesięcy, 14 uczestników (53,8%) miało interwał dawkowania, który wynosił 14 lub więcej dni w ciągu ostatnich 3 miesięcy badania.
Rycina 3. Rycina 3. Uśrednione wskaźniki krwawienia w grupach 1, 2 i 3 oraz podgrupach grupy 1. Wyniki wszystkich analiz podgrup były zgodne z wynikami pierwotnej analizy skuteczności, z obniżeniem częstości krwawień w grupach i 2 i wszystkie wcześniej zdefiniowane podgrupy grupy 1. Grupa była jedyną grupą, w której była wystarczająca liczba uczestników do graficznego przedstawienia analiz podgrup. Paski w polach wskazują mediany; końce pudełek oznaczają odległość międzykwartylową od 25 do 75%, a słupki poza polami oznaczają zakres od 10 do 90%; okręgi reprezentują wartości odstające (poszczególni uczestnicy)
[podobne: prometazyna, bezdechy nocne leczenie, kotwy do drzwi ]

Powiązane tematy z artykułem: bezdechy nocne leczenie kotwy do drzwi prometazyna