Skip to content

Faza 3 Badanie rekombinowanego białka fuzyjnego Fc IX Fc w hemofilii B AD 7

2 miesiące ago

472 words

Schemat leczenia prestudyjnego był nieznany dla jednego uczestnika z grupy 1. Zmniejszenie rocznego odsetka krwawień z profilaktyką w porównaniu z leczeniem epizodycznym było spójne we wszystkich podgrupach demograficznych i chorobowych w analizowanych podgrupach (patrz rys. 3 i tabela 2). Uczestnicy, którzy otrzymali profilaktykę i wcześniej otrzymywali leczenie epizodyczne, mieli niższe medianowe roczne wskaźniki krwawień podczas badania niż w okresie 12 miesięcy przed rozpoczęciem badania (grupa 1, 2,5 vs. 23,0, grupa 2, 1,9 vs. 25,0); to zmniejszenie częstości krwawień nie było obserwowane u uczestników, którzy nadal otrzymywali leczenie epizodyczne (grupa 3, 17,7 vs. 18,0). Uczestnicy w grupach 1, 2 i 3 o największej częstości krwawienia przed włączeniem do badania (.36 epizodów krwawienia) mieli średni roczny wskaźnik krwawienia wynoszący odpowiednio 2,05, 2,76 i 29,43, podczas gdy byli włączeni do badania. Wśród uczestników otrzymujących profilaktykę 23,0% w grupie i 42,3% w grupie 2 nie miało epizodów krwawienia podczas badania.
W okresie skuteczności wystąpiło łącznie 636 epizodów krwawienia, głównie spontanicznego krwawienia wspólnego. Jedno wstrzyknięcie wystarczało do rozwiązania 90,4% epizodów krwawienia; 97,3% zostało rozstrzygniętych jednym lub dwoma wstrzyknięciami. Mediana dawki na wstrzyknięcie wymagane do rozwiązania krwawienia wynosiła 46 IU na kilogram (Tabela W przypadku epizodów krwawienia wymagających więcej niż jednego wstrzyknięcia w celu uzyskania rozdzielczości, mediana odstępu między pierwszym a drugim zastrzykiem wynosiła 45 godzin. W 14 dużych operacjach przeprowadzonych na 12 uczestnikach, w tym 5 zmianach stawu kolanowego, odpowiedź hemostatyczna w okresie okołooperacyjnym została oceniona przez badaczy lub chirurgów jako doskonała (dla 13 operacji) lub dobra (dla 1).
Bezpieczeństwo
Inhibitory nie zostały wykryte u żadnego z uczestników z wynikami testu, które można było ocenić, w tym 55 uczestników z 50 lub więcej dniami ekspozycji, dla których częstość występowania inhibitora wynosiła 0% (95% przedział ufności [CI], 0 do 6,5); całkowita częstość występowania inhibitora wynosiła również 0% (95% CI, 0 do 3,0). W populacji z analizą bezpieczeństwa, przeciwciała nieneutralizujące wykryto przy niskim mianie lub przy miana z wartością graniczną (określanym jako najwyższy poziom dwa razy tak wysoki jak najniższe mierzalne miano) u trzech uczestników przed ekspozycją na rFIXFc; wszystkie trzy miały negatywne wyniki testu podczas badania. Jeden z uczestników, u którego wynik testu był ujemny pod kątem granicy (dwa z trzech wyników badań przesiewowych tuż poniżej granicy wykrywalności) przed wystawieniem na działanie rFIXFc, uzyskał wynik dodatni pod względem granicy na końcu badania. Te przemijające i niskie miana przeciwciał nie wpływały na farmakokinetykę rFIXFc i nie wykazywały zauważalnego efektu klinicznego.
Spośród 119 uczestników w grupach 1, 2 i 3, w sumie 88 (73,9%) miało co najmniej jedno zdarzenie niepożądane podczas okresu leczenia rFIXFc (z wyłączeniem zdarzeń niepożądanych, które wystąpiły w okresie okołooperacyjnym) (Tabela S4 w dodatkowym dodatku )
[więcej w: fluoksetyna ulotka, unomedical, rezonans magnetyczny ceny ]

Powiązane tematy z artykułem: fluoksetyna ulotka rezonans magnetyczny ceny unomedical