Skip to content

Faza 3 Badanie rekombinowanego białka fuzyjnego Fc IX Fc w hemofilii B AD 9

2 miesiące ago

432 words

Wszystkie działania farmakokinetyczne zależne od klirensu w tym badaniu były przedłużone z rFIXFc w porównaniu z rekombinowanym czynnikiem IX i pozostawały stabilne podczas długotrwałego leczenia, co sugeruje, że farmakokinetykę rFIXFc można stosować w celu indywidualizacji schematów dawkowania. Działania niepożądane obserwowane w tym badaniu były zgodne z oczekiwanymi w populacji osób z hemofilią, 27, a stopień ukończenia badania był wysoki (93,5%). Inhibitory rFIXFc nie zostały wykryte u żadnego z uczestników, w tym 55 uczestników, których obserwowano przez 50 lub więcej dni ekspozycji. Inhibitory na ogół rozwijają się w ciągu pierwszych 50 dni ekspozycji na terapię zastępczą czynnika IX32; mogą stanowić wyzwanie dla ustalenia hemostazy i mogą być związane z anafilaksją.33,34 Ponieważ uczestnicy z historią inhibitorów czynnika IX zostali wykluczeni z badania, który był ograniczony do wcześniej leczonych pacjentów (populacja pacjentów o niskim ryzyku do opracowania inhibitorów), potrzebne jest dalsze 355,36 badań klinicznych w celu oceny prawdopodobieństwa rozwoju inhibitorów rFIXFc u wcześniej nieleczonych pacjentów oraz w celu ustalenia, czy pacjenci z historią rozwoju inhibitorów czynnika IX skorzystają z rFIXFc .
Chociaż częstość występowania nieneutralizujących przeciwciał u pacjentów z hemofilią B jest nieznana, takie przeciwciała zgłaszano nawet u 30% pacjentów z hemofilią A.37,38. W tym badaniu obserwowano przeciwciała nieneutralizujące przy niskich mianach w 3 % uczestników przed rozpoczęciem leczenia rFIXFc zaczęło, ale ich obecność była przejściowa i nie miała zauważalnego wpływu na farmakokinetykę rFIXFc lub na częstość krwawień. Znaczenie kliniczne nieneutralizujących przeciwciał nie jest dobrze znane i wymaga dalszych badań podłużnych.
Projekt badań klinicznych dla pacjentów z hemofilią B stanowi wyzwanie dla badaczy ze względu na małą populację pacjentów i względy etyczne, które uniemożliwiają prowadzenie badań kontrolowanych placebo, w których uczestnicy nie są świadomi przydzielania grup.39,40 Chociaż nasze badanie obejmowało kontrolowane pośrednie porównanie farmakokinetyki rFIXFc i rekombinowanego czynnika IX, nie obejmowało grupy kontrolnej aktywnej-porównawczej do oceny punktów końcowych badania. Badanie zostało zaprojektowane, aby umożliwić uczestnikowi schemat leczenia zgodny z aktualną praktyką kliniczną. Byłoby nieetyczne zezwolić uczestnikowi, który otrzymał schemat profilaktyczny, na poddanie się randomizacji reżimowi epizodycznemu, biorąc pod uwagę, że profilaktyka jest standardem opieki w wielu regionach świata. Tak więc, przypisania leczenia przeprowadzono w sposób niezandomizowany, z każdym wysiłkiem wykonanym w celu zrównoważenia profilaktycznych grup leczenia w odniesieniu do wcześniejszych schematów i historii krwawienia.
Ponieważ ustalenie skuteczności profilaktyki oparto na nierandomizowanych porównaniach z leczeniem epizodycznym, istnieje możliwość
[patrz też: poradnia zdrowia psychicznego warszawa, gazometria interpretacja, wyjazd do sanatorium z nfz ]

Powiązane tematy z artykułem: gazometria interpretacja poradnia zdrowia psychicznego warszawa wyjazd do sanatorium z nfz